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12月11日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）从国家食药监总局药品审评中心网站获悉，由南京传奇生物科技有限公司（下称南京传奇生物）申报的“LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）”新药注册已被正式受理，且属于生物制品I类，即未在国内外上市销售的全新生物制品。 8 b- x5 d; D K4 o
这款细胞疗法针对的是多发性骨髓瘤，在今年6月美国芝加哥举行的2017美国临床肿瘤学会年会上，该疗法首次崭露头角。
9 d. P/ u; g, }9 p5 S 会上，南京传奇生物首席科学官范晓虎博士宣布，该药2016年在国内进行的早期临床试验结果显示，35名既往治疗后复发的多发性骨髓瘤患者，接受治疗后病情客观缓解率达到100%。
; a) k4 d, Z$ C0 ]: W3 ]8 j 多发性骨髓瘤（Multiple myeloma, MM）是血液系统第2位常见恶性肿瘤，发病率约为十万分之四。发病原因主要是异常浆细胞排斥或抑制骨髓中其它细胞的生长，导致贫血、出血过多、容易骨折、机体抗感染能力下降，目前仍无法治愈。 6 `1 j5 [( d9 l/ R9 o; J3 i9 w
CAR-T疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是基因疗法中目前研发进展较快的一种新型疗法。
5 d6 {3 l4 i. V0 r 今年以来，FDA(美国食品药品监管局）率先批准了全球第一、第二个CAR-T疗法上市，来自诺华公司的Kymriah 和吉利德旗下Kite制药的Yescarta分别获批治疗特定类型的急性淋巴细胞瘤和大B细胞淋巴瘤。 , |2 W- D S4 s, I$ L* i6 C6 s2 t2 v
不过，上述两款药物获批后因价格昂贵也受到质疑。其中，Kymriah定价47.5万美元，Yescarta定价为37.3万美元。 + U& g* W9 z" [6 I
在南京传奇生物此次申报之前，国内CAR-T疗法虽然研究火热，但均未通过监管走向上市。
c2 ]0 X- p2 j2 P3 i5 Y 南京传奇生物成立于2014年， 是金斯瑞生物科技旗下的全资子公司，后者于2015年在香港上市。
5 H' Y7 b# u4 ]* ?# P8 g+ m 金斯瑞公司官网6月消息称，这款疗法的多中心的临床试验，下一步计划向美国FDA递交IND申请，争取在2018年初计划在美国开展类似的临床试验，国内临床试验也在积极筹备中，希望国内相关法规出台后能够第一时间获得临床许可。  4 T/ x* O6 r D3 Y
国家食品药品监督管理总局药品审评中心 网站截图
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