|
8 O7 B g4 Z8 @' H' E5 y% z r 12月11日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）从国家食药监总局药品审评中心网站获悉，由南京传奇生物科技有限公司（下称南京传奇生物）申报的“LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）”新药注册已被正式受理，且属于生物制品I类，即未在国内外上市销售的全新生物制品。
, C. }5 k) F5 H# c4 { 这款细胞疗法针对的是多发性骨髓瘤，在今年6月美国芝加哥举行的2017美国临床肿瘤学会年会上，该疗法首次崭露头角。
% A" v* p X( [, a; A- D v 会上，南京传奇生物首席科学官范晓虎博士宣布，该药2016年在国内进行的早期临床试验结果显示，35名既往治疗后复发的多发性骨髓瘤患者，接受治疗后病情客观缓解率达到100%。
/ _5 L( g b$ p1 B' A 多发性骨髓瘤（Multiple myeloma, MM）是血液系统第2位常见恶性肿瘤，发病率约为十万分之四。发病原因主要是异常浆细胞排斥或抑制骨髓中其它细胞的生长，导致贫血、出血过多、容易骨折、机体抗感染能力下降，目前仍无法治愈。 * i% Z3 c7 Y+ N
CAR-T疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是基因疗法中目前研发进展较快的一种新型疗法。
1 H! o7 x* ~7 h) L$ `- i 今年以来，FDA(美国食品药品监管局）率先批准了全球第一、第二个CAR-T疗法上市，来自诺华公司的Kymriah 和吉利德旗下Kite制药的Yescarta分别获批治疗特定类型的急性淋巴细胞瘤和大B细胞淋巴瘤。
% f+ i5 e- u% z {( u 不过，上述两款药物获批后因价格昂贵也受到质疑。其中，Kymriah定价47.5万美元，Yescarta定价为37.3万美元。 . D b8 W/ ?6 N/ O
在南京传奇生物此次申报之前，国内CAR-T疗法虽然研究火热，但均未通过监管走向上市。 # t K& U) a! H8 @; Y" p6 }
南京传奇生物成立于2014年， 是金斯瑞生物科技旗下的全资子公司，后者于2015年在香港上市。 2 r5 d* B P* f& P$ q7 j
金斯瑞公司官网6月消息称，这款疗法的多中心的临床试验，下一步计划向美国FDA递交IND申请，争取在2018年初计划在美国开展类似的临床试验，国内临床试验也在积极筹备中，希望国内相关法规出台后能够第一时间获得临床许可。  5 C7 z9 Y' v5 ]! T$ O' ^. u5 p
国家食品药品监督管理总局药品审评中心 网站截图
* s( I5 o( ~& d1 i4 p( W& A# v& v; ^
/ O1 O$ @$ z9 ]& r5 o
| 
